Hemofilija yra retas ir sunkus su X chromosomomis susijęs įgimtas kraujavimo sutrikimas, kuris pakenkia kraujo gebėjimui krešėti, o tai reiškia, kad hemofilija sergantys žmonės kraujuoja ilgiau nei įprastai. Manoma, kad hemofilija serga maždaug 1 iš 10 000 žmonių, o visame pasaulyje hemofilija serga 45 000 žmonių.
Hemofilijai būdingi krešėjimo faktorių trūkumai. Paprastai ji yra paveldima, nors maždaug trečdalį atvejų sukelia spontaniška mutacija. Yra du skirtingi hemofilijos tipai, kurių kiekvienas siejamas su tam tikro krešėjimo faktoriaus trūkumu.
Labiausiai paplitusi hemofilija A, kai organizme nepakanka krešėjimo faktoriaus VIII (FVIII).
Retesnė yra hemofilija B, kai nepakanka krešėjimo faktoriaus IX (FIX); jai tenka tik 15–20 % visų hemofilijos atvejų.
Abiejų krešėjimo faktorių genai yra X chromosomoje, todėl jie daugiausia paveikia vyrus, iš motinos paveldėjusius sutrikdytą X chromosomą.
Sunkiais hemofilijos atvejais nuolatinis kraujavimas atsiranda net ir patyrus nedidelę traumą ar net be jos (tai vadinama savaiminiu kraujavimu). Dėl kraujavimo į sąnarius, raumenis, smegenis ar kitus vidaus organus gali kilti sunkių komplikacijų. Tai gali sukelti lėtinį skausmą ir apriboti judrumą.
Vaistai vartojami injekcijomis atsiradus kraujavimui (gydymas pagal poreikį) arba reguliariai, kad kraujavimas apskritai neatsirastų.
Daugelis hemofilija sergančių žmonių vis dar nėra diagnozuojami arba jiems taikomas nepakankamas gydymas.
Mūsų mokslininkai tyrinėja novatoriškus ilgo veikimo ir poodinius hemofilijos bei kitų retų kraujo sutrikimų gydymo sprendimus. Šiais sprendimais siekiama sumažinti dabartinio gydymo naštą ir pagerinti klinikinius rezultatus. Numatyti papildomi gydymo geriamaisiais vaistais ir genų terapijos tyrimai.
Siekiame pasiūlyti geresnę gyvenimo kokybę hemofilija ir kitais retais kraujavimo sutrikimais sergantiems žmonėms.
Dažnai bendradarbiaujame su partneriais, kad nustatytume tikslus ir rastume naujoviškus junginius bei technologijas, kurios būtų skirtos nepatenkintų medicinos poreikių atveju. Mūsų dėmesys skiriamas:
- naujiems profilaktiniams preparatams nuo hemofilijos,
- ląstelių ir genų terapijos metodams,
- retų kraujo sutrikimų, pvz., pjautuvinių ląstelių ligos, klinikinėms priemonėms.
Šiandien mūsų kuriamų gaminių strategija turi nuostabių galimybių užtikrinti, kad būtume pirmosiose inovatyvių vaistų paieškos gretose.
